广州健康院面向人类健康与“健康中国”战略，聚焦生命健康领域前沿重大科学问题和重要疾病机理，以建成国际一流的生物医药与健康领域新型研发机构和创新人才培养高地为目标，提供保障人类健康和疾病防控的原创性基础理论、突破性前沿技术与系统性解决方案为使命，优化科技成果快速转化的机制与途径，满足国家战略需求和区域经济社会发展，促进生物医药产业发展，发挥国家战略科技力量的核心作用。
目前，广州健康院主要从事干细胞与再生医学、化学生物学、感染与免疫、公共健康、科研装备研制等领域的研究，建有细胞谱系与发育研究中心、细胞再生与生物治疗研究中心、感染与免疫研究中心、化学生物学与药物研究中心、健康研究中心等5个科研单元，建有完善的所级科研条件综合支撑中心，其中公共平台设有分析测试中心、实验动物中心、生物医学数据与超算中心、治疗性细胞制备研究中心、移动式生物安全三级实验室等，以及多个特色支撑平台；联合建成了呼吸疾病国家重点实验室（与广州呼吸疾病研究所共建）、中国科学院再生生物学重点实验室、广东省干细胞与再生医学重点实验室及广东省生物医药计算重点实验室，为广州再生医学与健康广东省实验室的主要建设依托单位和中科院香港创新研究院干细胞创新中心的依托单位。
广州健康院汇聚和培养一批优秀的人才。现在职职工419名、在读学生411名，其中研究生361名。有学科领域的方向带头人55人，其中90%以上从海外引进（含4位非华裔科学家）。***人才计划入选者9人、国家杰出青年科学基金获得者6人、国家优秀青年科学基金获得者5人、国家高端外国专家引进计划3人中国政府友谊奖1人、中科院人才计划19人、中科院国际人才计划22人和中科院特聘研究员6人。
广州健康院承担了科技部、国家自然科学基金会、中科院、广东省、广州市等重要课题项目。国家重大研究计划项目6项、国家重点研发计划项目11项、中科院战略先导科技专项（A类）项目1项、国家重大科研仪器装备研制项目1项、国家自然科学基金创新研究群体1项。已发表论文1837篇，其中SCI收录1678篇、Nature系列学术论文31篇、Cell系列学术论文18篇。获得国家自然科学二等奖2项、中国科学院杰出科技成就奖1项、南粤突出贡献和创新奖1项、广东省科学技术一等奖5项、广州市科学技术奖一等奖3项。
广州健康院拥有生物学一级学科博士点、基础医学一级学科博士点、药物化学二级学科博士培养点、材料与化工、生物与医药两个领域的工程硕士专业学位培养点；与中国科学技术大学、吉林大学、广州医科大学等多所高校开展了共建院系、“卓越人才培养实验班”等覆盖本、硕、博层次的教育合作；接收了来自西班牙、印度、巴基斯坦等国的留学生攻读学位。
广州健康院以科技促进地方产业发展为己任，高度重视成果转移转化与院地合作。已申请专利711件，其中国内专利505件、国际专利100件、PCT69件。已授权总量334件，其中授权国内专利298件、国际专利36件。发明专利“一种免疫缺陷小鼠模型的建立方法”获第十九届中国专利优秀奖和第四届广东省专利优秀奖。新型抗白血病1.1类新药GZD824、抗老年痴呆症1.1类候选药物GIBH130、抗肿瘤1类新药ASK120067获得国家食品药物监督管理总局的临床试验批件，其中GZD824已取得药物生产批件、GIBH130和ASK120067分别完成一期临床试验和二期临床试验。
广州健康院国际交流与合作密切，与德国马普学会、新西兰奥克兰大学、香港大学、香港中文大学等建立了多项合作关系。建有生物医药与健康国际联合研究中心、干细胞与再生医学国际科技合作基地、Max Plank-GIBH研究中心等。迄今已举办了12届广州国际干细胞与再生医学论坛，吸引了包括诺贝尔奖获得者等学者到会作报告。
面向未来，广州健康院将以***新时代中国特色社会主义思想为引领，认真谋划“率先行动”计划第二阶段战略目标和任务，抢抓“十四五”开局和粤港澳大湾区国际科创中心建设的机遇，深入实施“一三五”规划，发挥国家战略科技力量核心作用，持续为“健康中国”国家战略的实施贡献力量。