中国科学院上海药物研究所前身是国立北平研究院药物研究所，创建于1932年，次年迁至上海，2003年搬迁至浦东张江高科技园区，是我国历史最悠久的综合性创新药物研究机构。现有职工900余人，其中两院院士8人，973首席科学家7人次、国家百千万人才12人、基金委杰青22人、优青7人。在学博、硕士研究生612人，联合培养研究生400余人，在站博士后91人。
上海药物所瞄准国际生命科学发展的前沿领域以及药物研究的重要科学问题，开展创新药物基础和应用基础研究，发展药物研究新理论、新方法和新技术。重点围绕治疗恶性肿瘤、心脑血管系统疾病、神经精神系统疾病、代谢性疾病、自身免疫性疾病及感染性疾病等开展新药研发，并加强现代中药的研发。现有五个***研究中心：新药研究国家重点实验室、国家新药筛选中心、中药标准化国家工程实验室、国家化合物样品库、国家中药质量第三方检测（南方）中心，并建成了功能齐全、技术先进、综合集成、无缝衔接、运行高效、国际规范的综合性创新药物研发体系。
自建所以来，共研制开发新药100余种并投入生产，创制了一批在国内外具有一定影响的创新药物，如抗恶性疟疾首选药物蒿甲醚、重金属解***二巯丁二酸、抗肿瘤新药丁氧哌烷、抗阿尔茨海默症新药石杉碱甲、现代中药丹参多酚酸盐和抗菌新药盐酸安妥沙星等。2018年，抗阿尔茨海默症（AD）新药GV-971完成3期临床试验，这是国际***基于多靶点协同机制研发、并在3期临床试验中达到预期的抗AD原创新药。此外，一批抗恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫性疾病和抗感染性疾病的新药已进入临床研究。全所共获各类科研成果奖301项，其中：国家三大奖26项，全国科学大会奖等***奖21项，省部级奖97项。现每年申请并获授权国内外专利100多项；发表SCI论文400余篇。
上海药物所充分发挥在创新药物基础研究和临床前研究的综合优势，与国际著名研究机构和制药公司如Astra Zeneca、Servier等建立了战略合作伙伴关系；与地方政府、企业、医院开展多种形式的合作，共建苏州药物创新研究院、宁波生物产业创新中心、烟台药物所、药物创新研究院华南分院、海门新药创制中心以及与上海市徐汇区中心医院共建临床研究中心，并与绿谷制药、康缘药业、石药集团、江苏恒瑞等国内大型民族医药企业开展密切的技术服务或项目合作，全力支持我国创新药物研发。
2014年，在中国科学院实施“率先行动”计划暨全面深化改革之际，上海药物所获批筹建全院首批五个创新研究院之一—“中国科学院药物创新研究院”。药物创新研究院采取“总部+分部+网络实验室+产业化基地”模式，实行化学药、中药及民族药、生物药并举，通过自主部署科研项目、促进成果转移转化“双轮驱动”，优化人才评价和科研活动组织模式等配套政策“改革牵引”，实现了创新链与产业链有机衔接，取得创新能力提升、新药研发加速、成果转化显著等重大产出，现全面完成药物创新研究院筹建期目标获考评“优秀”。
2018年，上海药物所作为牵头单位发起的“张江药物实验室”正式揭牌成立。张江药物实验室将以上海药物和生物医学研究力量为基础，通过整合长三角和全国生命科学、医学、化学、药学优势资源，形成以“上海为核心，长三角为基盘，辐射全国”的新型药物研发机构。实验室将以疾病为中心，以“出原创新药”和“出引领技术”为目标，聚焦基于疾病机制研究的新药发现以及药物研发新方法、新技术发展，有效解决我国生物药研发和产业发展“卡脖子”的问题，建设成为具有全球影响力的原创新药研发高地和国际一流的药物科学研究中心。
经过几代药物所人的努力，上海药物所已发展成为学科齐全、成就卓著、人才荟萃、在国内外享有较高声誉的综合性药物研究机构，成为我国最重要的创新药物研究基地之一，在实现我国药物研究和医药产业由仿制为主到创制为主的历史性转变中发挥着重要作用。